本研究室では、ヒトゲノム上の特定の遺伝子のプロモーターに結合できるような人工DNA結合タンパク質のデザイン法を開発しました。この人工DNA結合タンパク質に転写活性化ドメイン、あるいは転写抑制ドメインを融合させることにより、植物およびヒト・動物細胞内で、狙った遺伝子の発現を活性化したり、あるいは抑制できる「人工転写因子」を開発しました。その技術を応用し、今回、肺がんや食道がんの原因遺伝子「SOX2遺伝子」に結合し、その発現を抑制するようにデザインされた人工転写因子を作製しました。 この人工転写因子遺伝子をがん細胞に導入することにより、SOX2遺伝子の発現量が効果的に抑制され、動物でのがん細胞の増殖を効果的に抑制できることを実証しました。すでに細胞膜透過能を付与した人工転写因子も開発しており、当該人工タンパク質は、遺伝子導入だけでなく、タンパク質での導入も可能であり、現在タンパク質製剤の開発も進めています。